Priljubljene Objave

Izbira Urednika - 2019

Protitelesa za hudo hemofilijo a lahko zmanjšajo injekcije, potrebne za preprečevanje krvavitev

Anonim

Protitelesa, načrtovana za preprečevanje prekomerne krvavitve pri bolnikih s hudo hemofilijo A, so lahko varna in učinkovita ter zahtevajo manj injekcij kot obstoječe možnosti, v skladu s prvo študijo o zdravljenju, objavljeni na spletu danes v Bloodu, Journal of the American Društvo za hematologijo (ASH).

oglas


Hemofilija A je podedovana krvavitev, ki jo povzroča pomanjkljivost delovanja faktorja VIII (FVIII), proteina, ki je bistvena za strjevanje. Ker se njihova kri ne strjuje pravilno, imajo ljudje s hemofilijo A visoko tveganje za prekomerno notranjo in zunanjo krvavitev in lahko utrpijo zaplete v sklepih, mišicah in organih. Polovica bolnikov s hemofilijo A ima hudo obliko motnje, za katero so značilne izredno nizke ravni FVIII v krvi. Standardna oskrba teh bolnikov se osredotoča na preprečevanje epizod krvavitve z vzdrževanjem sprejemljivih ravni FVIII, z dajanjem bodisi inženirja ali pridobljenega iz plazme FVIII. Medtem ko je to zdravljenje učinkovito, morajo bolniki sami injicirati zdravilo FVIII dvakrat ali trikrat tedensko intravensko, kar predstavlja veliko breme za te paciente in njihove družine. Poleg tega od 20 do 30 odstotkov ljudi s hudo hemofilijo razvije protitelesa proti produktu FVIII (imenovani "zaviralci FVIII").

Za oblikovanje trajnejše preventivne terapije za hudo krvavitev, povezano s hemofilijo, je skupina japonskih raziskovalcev začela s poskusom prve faze pri človeku, da bi ocenila varnost, prenašanje, farmakokinetiko in farmakodinamiko ACE910, bispecifičnega protitelesa, ki posnema FVIII in deluje z drugimi dejavniki strjevanja krvi za pravilno krvni strdek. Zaradi različne molekulske strukture FVIII ne pričakujemo, da bi učinek zdravila ACE910 motil zaviralci FVIII in da je verjetno, da bo ACE910 povzročil razvoj zaviralcev FVIII. Raziskovalci so včlanili 40 japonskih in 24 kavkaških zdravih moških prostovoljcev, starih od 20 do 44 let, da bi ocenili in primerjali delovanje drog v teh skupinah. V delu A študije so japonski prostovoljci randomizirali, da so prejeli enega od petih odmerkov ACE910 (od 0, 001 do 1 mg / kg) ali placebo subkutano. V delu B so bili kavkaški prostovoljci randomizirani, da so prejeli enega od treh odmerkov (od 0, 1 do 1 mg / kg) ali subkutano placebo. Prostovoljce so spremljali na podlagi njihove skupine odmerkov, od štirih tednov opazovanja od 0, 001 mg / kg do 24 tednov za 1 mg / kg.

Doze ACE910 do 1 mg / kg so se izkazale za varne, saj so raziskovalci opazovali minimalne neželene učinke pri japonskih in kavkaških prostovoljcih. Raziskovalci niso opazili nobenih primerov hiperkoagulabilnosti. Vsi neželeni učinki, o katerih so poročali, niso bili resni in niso povzročili umika študija. Poleg tega se ACE910 absorbira v plazmo enakomerno, podobno japonskim in kavkaškim prostovoljcem, in je ostala v krvi s razpolovno dobo štirih do petih tednov, kar kaže na to, da bi lahko zdravilni učinki zdravil vzdrževali enkrat tedensko subkutano odmerjanje ACE910.

"Ti podatki so zelo spodbudni za bolnike s hudo hemofilijo A, ne glede na prisotnost zaviralcev FVIII, saj lahko ACE910 ponudi priložnost za življenje bolj normalno življenje, ne da bi nenehno načrtovali okoli naslednjega injiciranja", je povedal avtor študije Midori Shima, PhD, Medicinske univerze Nara. "Prva klinična raziskava tega zdravila pri bolnikih s hemofilijo A z ali brez inhibitorjev FVIII je že bila izvedena, študije faze III pa naj bi se začele v bližnji prihodnosti."

oglas



Story Source:

Materiali, ki jih zagotavlja Ameriško društvo za hematologijo . Opomba: Vsebino lahko uredite za slog in dolžino.


Referenčni opis revije :

  1. Naoki Uchida, Takehiko Sambe, Koichiro Yoneyama, Naoki Fukazawa, Takehiko Kawanishi, Shinichi Kobayashi in Midori Shima. Študija prve študije faze 1 pri ACE910, novem protitelesu beta-mimetičnega faktorja VIII, pri zdravih osebah . Blood, 2015 DOI: 10.1182 / krvi-2015-06-650226