Priljubljene Objave

Izbira Urednika - 2019

Prvo zdravljenje za atrofijo hrbtenice hrbtenice, ki se predloži za odobritev FDA, ki temelji na pozitivnih rezultatih v kliničnem preskušanju

Anonim

Pomemben mejnik je bil dosežen, ko je bilo dokazano, da je nusinersen, preiskovalno zdravljenje za mišično atrofijo na hrbtu (SMA), znatno izboljšal doseganje motoričnih mejnikov pri dojenčkih z infundiranim SMA, v skladu z vmesno analizo dvojno slepe, randomizirane, s placebom kontrolirano fazo 3 kliničnega preskušanja, imenovano ENDEAR. Dojenčki, rojeni z SMA, genetsko motnjo, ki vpliva na živce, ki nadzirajo gibanje mišic, ne morejo zadržati glave, prevrniti ali sedeti neodvisno. Pogosto ne preživijo več kot 2 leti starosti. V študiji je sodelovalo 36 centrov po vsem svetu, med njimi Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital iz Chicaga, ki je imela največjo bolniško vpis.

oglas


"Ta mejnik študija zagotavlja najobčutljivejšo vrsto dokazov, da je nusinersen, ki cilja na genetsko defekto v SMA, varno in učinkovito pomaga dojenčkom s tem pogojem pridobiti mišično funkcijo, " je povedala Nancy Kuntz, MD, glavni raziskovalec (PI) pri otrocih Lurie, Medicinski direktor programa Mazza Foundation Neuromuscular Program in izredni profesor za pediatrijo in nevrologijo na Medicinski fakulteti Feinberg na severozahodni univerzi. "To je lahko obetavno zdravljenje za to uničujoče motnje."

Na podlagi teh pozitivnih ugotovitev in varnostnega profila bo preizkušanje zgodaj ustavljeno, nusinersen pa bo prva obravnava zdravila SMA, ki bo vložena v odobritev FDA. Bolniki v študiji bodo prešli v odprto študijo, v kateri bodo vsi dojenčki prejemali nusinersen. Podjetje Biogen, ki sponzorira, si prizadeva za odprtje globalnega programa razširjenega dostopa za upravičene bolnike z infantilnim SMA v prihodnjih mesecih.

"Če bi šli naprej, bi lahko dodali SMA na novorojenčevo pregledno ploščo in zdravili dojenčke v pred-simptomatični fazi, " je dejal Leon Epstein, MD, Co-PI pri Lurie Children's, oddelek vodje nevrologije, medicinski direktor oddelka za klinična raziskovanja Otroški raziskovalni inštitut Stanley Manne pri otrocih Lurie, profesor pedijatrije in nevrologije na Medicinski fakulteti Feinberg na severozahodni univerzi.

Zaradi genetske napake dojenčki z SMA ne proizvajajo dovolj beljakovin preživetja motornih nevronov (SMN), kar je ključnega pomena za vzdrževanje motornih živčnih celic. Nusinersen je namenjen povečanju proizvodnje popolnoma funkcionalnih SMN beljakovin z uravnavanjem ekspresije genov. Preiskovalno zdravljenje se prenaša v tekočino okrog hrbtenice z ledvično punkcijo ali s hrbtenico. Potrebni so ponavljajoči se odmerki.

"Uspeh, ki smo ga videli v sojenju, je neverjetno vznemirljiv za družine dojenčkov z SMA, kot tudi za zdravnike, ki skrbijo za te otroke, " je dejal Kuntz.

oglas



Story Source:

Materiali, ki jih ponuja Ann & Robert H. Lurie otroška bolnišnica v Chicagu . Opomba: Vsebino lahko uredite za slog in dolžino.